1 апреля объединение, представляющее интересы пациентов с редкими заболеваниями, обратилось к администрации президента США Дональда Трампа с просьбой вернуть регуляторную ясность в работе над лекарствами и терапиями. Поводом для публичного обращения стало рассмотрение кандидатуры нового руководителя Центра по оценке биологических препаратов и исследованиям (CBER) при Управлении по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Почему вопрос встал именно сейчас
Текущий руководитель CBER доктор Винай Прасад планирует покинуть FDA в конце апреля. Его уход, по сути, совпадает с моментом кадровых решений, которые могут повлиять на то, как регулятор будет оценивать заявки на биологические препараты, в том числе терапии для пациентов с редкими диагнозами.
На протяжении его срока в центре внимания оказывались громкие разногласия вокруг экспертизы ряда лекарств и подходов — от вакцин, включая COVID-препарат компании Moderna, до генной терапии, например разработки uniQure для лечения болезни Гентингтона, а также других препаратов, ориентированных на редкие заболевания.
Кто и кому направил письмо
Письмо было адресовано президенту Дональду Трампу, министру здравоохранения США Роберту Ф. Кеннеди-младшему, руководителю Medicare в США Мехмету Оз, а также комиссару FDA Мэрти Макэри.
Инициаторами выступила коалиция Rare Disease Advocacy, Biotechnology, and Investor Coalition. В ее состав входят почти 100 организаций, которые представляют пациентов с редкими заболеваниями, а также представители биотехнологического сектора и инвесторы.
Главный тезис: CBER стал менее гибким
В обращении подчеркивается, что, по мнению коалиции, Центр CBER в последние годы утратил часть гибкости при надзоре за клиническими исследованиями в сегменте редких заболеваний.
Для рынка редких болезней гибкость регулятора особенно важна: численность пациентов ограничена, данные часто имеют меньший объем, а разработчики нередко вынуждены опираться на более сложные дизайны исследований и суррогатные показатели. Когда требования к доказательной базе становятся менее предсказуемыми, это напрямую отражается на сроках и стоимости разработки.
Реакция инвесторов и влияние на финансирование
Коалиция приводит результаты опроса, в котором 84% инвесторов в биотехнологии, участвовавших в исследовании RDBI, заявили, что они сократили, приостановили или полностью вышли из инвестиций в редкие заболевания из‑за нарастающей неопределенности вокруг позиции FDA.
Кроме того, примерно две трети опрошенных биотехнологических компаний сообщили, что за последние 12 месяцев эта неопределенность сделала привлечение капитала заметно сложнее.
Что требуют от будущего руководителя
В письме коалиция формулирует ожидания от нового руководителя CBER. По мнению авторов обращения, регулятор должен понимать специфику разработки при редких заболеваниях и учитывать позицию пациентов и врачей.
«Мы считаем крайне важным, чтобы FDA выбрало руководителя, который осознает особые вызовы, возникающие при создании лекарств для редких болезней, и уважает, а также ценит взгляды пациентов и медицинских специалистов», — говорится в тексте письма.
Что происходило с одобрениями и отказами
Коалиция также приводит статистику по работе CBER. В 2025 году центр одобрил пять орфанных препаратов, но параллельно выдал четыре Complete Response Letter и еще один сопоставимый негативный сигнал на этапе pre-marketing application — то есть на стадии рассмотрения заявки до выхода продукта на рынок. В совокупности, как утверждается в материале, было отклонено около половины программ на поздних стадиях разработки.
Сравнение приводится с более ранним периодом: за предыдущие два года был зафиксирован один Complete Response Letter среди 20 программ.
Динамика в 2026 году: меньше одобрений, больше CRL
За первый квартал 2026 года CBER одобрил один орфанный препарат и выдал два CRL. При этом в сравнении с тем же периодом у другой структуры FDA — центра по оценке лекарственных препаратов — было восемь одобрений и два CRL.
Справка: что такое CRL
Complete Response Letter (CRL) — это официальный документ, который направляет FDA заявителю, если регулятор приходит к выводу, что одобрить заявку в текущем виде не представляется возможным. Как правило, CRL означает необходимость доработок: предоставления дополнительных данных, уточнения отдельных аспектов исследования, производства или представленных результатов.
Таким образом, вопрос кадрового назначения в CBER для коалиции напрямую связан не только с организационными изменениями, но и с тем, насколько предсказуемыми будут требования регулятора для разработчиков в одном из наиболее сложных и чувствительных сегментов медицины — орфанных и редких заболеваний.