Акции Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) прибавили около 12% во вторник после известия о заметном продвижении компании к потенциальному ускоренному одобрению в США препарата митапиват для лечения серповидноклеточной болезни. Поводом для оптимизма стали итоги встречи с Управлением по контролю качества пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) — заседания, проведённого до подачи дополненной заявки на лекарство.
Что именно произошло с FDA
В ходе предварительной встречи, предшествующей дополнению к заявке (pre-supplemental New Drug Application meeting), регулятор рекомендовал Agios подготовить и направить в FDA отдельное предложение по подтверждающему клиническому исследованию. Его цель — собрать дополнительные данные, которые позволят затем перевести ускоренное одобрение в «полноценное» стандартное.
Ускоренная процедура (accelerated approval) в США предназначена для более быстрого доступа пациентов к лекарствам, которые потенциально закрывают существенную медицинскую потребность при тяжёлых заболеваниях. Важно, что ускоренное одобрение не отменяет необходимости дальнейших доказательств: подтверждающее исследование требуется, чтобы в последующем подтвердить эффективность в рамках обычного регуляторного подхода.
Митапиват и логика подтверждающего исследования
Митапиват — это пероральный (принимаемый внутрь) активатор пируваткиназы. Именно такой механизм действия относится к классу подходов, направленных на коррекцию метаболических процессов, что потенциально может иметь клиническое значение при серповидноклеточной болезни.
Как отмечает Agios, компания уже передала регулятору предложение по требуемому подтверждающему исследованию. В документе заложены первичные конечные точки (primary endpoint), отличающиеся от тех, что использовались в программе RISE UP. При формировании подхода учитывались результаты анализа данных из RISE UP и итоги обсуждений с FDA.
План по подаче дополненной заявки
Следующим шагом для Agios станет подача дополненной New Drug Application (sNDA) по митапивату для серповидноклеточной болезни. По планам компании это произойдёт в ближайшие месяцы.
Параллельно Agios продолжает работать с FDA, добиваясь согласованности по структуре и требованиям к подтверждающему клиническому исследованию — то есть по тому, какие параметры и дизайн должны быть использованы, чтобы заявка была подготовлена в соответствии с ожиданиями регулятора.
Влияние на финансовые ориентиры
Компания также указывает, что при текущих плановых предположениях запуск и проведение подтверждающего исследования не должны привести к пересмотру уже озвученного прогноза по операционным расходам (operating expense guidance). Ориентир остаётся примерно на одном уровне по сравнению с 2025 годом — то есть динамика, согласно ожиданиям Agios, будет близка к нулевой.
Какие данные обсуждались на встрече
На pre-supplemental New Drug Application meeting Agios представила регулятору результаты программы митапивата RISE UP при серповидноклеточной болезни. В презентации фигурировали данные как из исследований фазы 2, так и из исследований фазы 3.
Фаза 2 обычно помогает уточнить клинический эффект и профиль безопасности на более раннем этапе, а фаза 3 служит для подтверждения эффективности и надёжности результатов на более крупной выборке. Суммарно именно эти массивы данных и становятся основой для регуляторных решений на пути к возможному ускоренному одобрению.