Акции Rocket Pharmaceuticals заметно прибавили в пятницу — рост составил около 6%. Поводом для оптимизма инвесторов стала ускоренная регистрация препарата KRESLADI со стороны Управления по контролю качества пищевых продуктов и лекарственных средств США (FDA). Лекарство представляет собой генно-терапевтический подход для лечения детей с тяжёлой формой редкого наследственного иммунного заболевания.
Что именно одобрило FDA
KRESLADI — это аутологичная (то есть использующая клетки самого пациента) генная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток. Она предназначена для педиатрических пациентов с тяжёлой лейкоцитарной адгезивной недостаточностью I типа (severe LAD-I), если заболевание обусловлено двусторонними (biallelic) вариантами в гене ITGB2.
Важное условие показаний: лечение применяется в случаях, когда у ребёнка нет подходящего по системе HLA (человеческого лейкоцитарного антигена) родственного донора для аллогенной трансплантации гемопоэтических стволовых клеток. Иначе говоря, терапия рассчитана на ситуацию, когда стандартный вариант пересадки от донорского брата или сестры недоступен.
С точки зрения значимости для отрасли это решение названо первым одобренным FDA генно-терапевтическим лечением для детей с severe LAD-I.
Почему одобрение ускоренное и на чём оно основано
Ускоренное одобрение (accelerated approval) — это механизм FDA, при котором препарат может получить регистрацию на основании более ранних признаков эффективности, которые с высокой вероятностью связаны с клинической пользой. В дальнейшем компания обязана подтвердить результат на длительных наблюдениях.
В случае KRESLADI основанием для ускоренного решения стало увеличение экспрессии на поверхности клеток ключевых молекул CD18 и CD11a в нейтрофилах. Именно эти показатели отражают биологический эффект терапии, связанный с механизмом заболевания.
Окончательное подтверждение клинической пользы будет зависеть от данных более продолжительного наблюдения, которые будут получены в рамках текущего клинического исследования, а также от информации из пострегистрационного регистра (post-marketing registry).
Severe LAD-I: крайне редкое и опасное заболевание
Тяжёлая LAD-I относится к ультраредким, жизнеугрожающим детским генетическим иммунодефицитам. Причина болезни — мутации в гене ITGB2. При нарушении работы этого гена страдает способность иммунных клеток адекватно взаимодействовать и «прилипать» к нужным структурам в организме, что приводит к сбоям в защите от инфекций.
Для состояния характерны:
- частые, повторяющиеся инфекции;
- высокая смертность в раннем возрасте при отсутствии лечения.
По оценкам для США, частота LAD-I составляет примерно от 1 случая на 100 000 до 1 случая на 200 000 живорождений. При этом около двух третей пациентов с LAD-I относятся именно к тяжёлой форме.
Что означает Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher
В дополнение к одобрению FDA предоставило Rocket Pharmaceuticals редкий детский приоритетный ваучер на пересмотр (Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher). Такие ваучеры в США используются как инструмент стимулирования разработки лекарств для редких детских заболеваний: они дают возможность ускорить рассмотрение другого препарата или монетизировать право на приоритетную ревизию.
Компания заявила, что намерена рассмотреть стратегические варианты, чтобы конвертировать этот ваучер в финансовую выгоду. Цель — повысить финансовую гибкость и максимизировать ценность для акционеров.
Позиция компании и вклад в исследования
Глава Rocket Pharmaceuticals Гаурава Шах (Gaurav Shah), занимающий пост генерального директора, отметил, что разрешение на KRESLADI является важной вехой для сообщества пациентов и семей, столкнувшихся с severe LAD-I.
Также сообщается, что исследования, поддержавшие создание KRESLADI, финансировались частично за счёт средств Калифорнийского института регенеративной медицины (California Institute for Regenerative Medicine).
Почему реакция рынка была такой
Для инвесторов решение FDA по ускоренной схеме часто воспринимается как сигнал о том, что терапия демонстрирует убедимый биологический эффект и проходит ключевой регуляторный этап. Однако учитывая природу accelerated approval, дальнейшая динамика котировок будет зависеть от того, насколько быстро и насколько полно подтвердится клиническая польза в длительных наблюдениях и в пострегистрационном регистре.