В среду, 3 июня, исполняющий обязанности главы Управления по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) Кайл Дайамантас провёл встречу с организациями, представляющими пациентов с редкими заболеваниями. Об этом сообщили участники мероприятий и представитель федеральных органов власти. По их словам, новый руководитель пытается восстановить доверие к регулятору — после периода, когда многие представители отрасли и пациентских сообществ были разочарованы действиями его предшественника.
О чём говорили с Дайамантасом
На встречу пришли представители редких пациентских и исследовательских объединений, включая Friends of Cancer Research и Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics. Стороны обсуждали, как обеспечить более понятные правила для разработки и оценки лекарств, предназначенных для небольших групп пациентов.
Участники встречи настаивали на том, что для терапии редких болезней особенно важны две вещи: прогнозируемость регуляторных решений и поддержка в вопросах клинических исследований. Для пациентов это означает шанс быстрее получать доступ к потенциально жизненно важным препаратам, а для разработчиков — меньше неопределённости на ключевых этапах разработки.
Почему встреча стала возможной
Собеседования проходят на фоне кадровых изменений внутри FDA. Исполняющий обязанности главы регулятора пытается стабилизировать работу ведомства и наладить взаимодействие с внешними стейкхолдерами после отставки комиссара Марти Мэкари, которая состоялась в прошлом месяце.
До ухода Мэкари вступал в острые разногласия с администрацией Белого дома — в том числе по вопросам, связанным с вейпинг-продуктами. Для сектора редких заболеваний это вылилось в дополнительное напряжение: часть организаций считала, что под руководством Мэкари агентство нанесло ряд ощутимых ударов компаниям, работающим в сфере лекарств для небольших контингентов пациентов.
Какие решения FDA вызвали недовольство отрасли
Представители редких пациентских сообществ также указывали на события, которые, по их оценке, усилили осторожность разработчиков и добавили неопределённости в перспективы одобрений.
В частности, агентство отказалось утверждать экспериментальное лечение компании Biohaven от заболевания головного мозга. Кроме того, FDA вынесло серьёзное предупреждение по безопасности генной терапии Sarepta Therapeutics. Отдельно отмечалось, что высокопоставленный сотрудник FDA назвал препарат UniQure для болезни Хантингтона «failed product» — то есть «провальным продуктом».
Кайл Дайамантас: «рука, которая стабилизирует»
Кайл Дайамантас занимает должность, связанную с контролем питания в структуре FDA, и, по мнению части наблюдателей, не имеет классического карьерного профиля, который обычно ожидают от руководителя агентства. Тем не менее, как внутри ведомства, так и за его пределами, его воспринимают как человека, который способен действовать спокойно и последовательно, без резких разворотов.
При этом несколько источников, знакомых с процедурой, сообщают: рассматривается возможность назначения Дайамантаса на постоянную должность. Впрочем, в конкурсе также фигурируют и другие кандидаты.
Позиция министерства здравоохранения США
Официальный представитель Министерства здравоохранения и социальных служб США (HHS), в структуре которого работает FDA, подтвердил факт встречи. В ведомстве подчеркнули, что разговор с ключевыми группами — часть более широкой линии на развитие взаимодействия с «ключевыми заинтересованными сторонами по всей цепочке работы FDA», прежде всего с партнёрами в редкомедицинском сообществе.
Что означает «редкие заболевания» и почему так важна ясность правил
Редкие заболевания — это медицинские состояния, которые затрагивают сравнительно небольшое число людей. В таких случаях у исследователей и регуляторов возникают дополнительные сложности: трудно набрать статистически значимые выборки, сложнее выстроить дизайн клинических испытаний и подобрать показатели, которые надёжно отражают безопасность и эффективность терапии.
Поэтому для разработчиков критически важно иметь понятные и стабильные требования регулятора: от того, как именно будут оценивать результаты, до того, какие данные потребуются для принятия решения.
«Значительная неудовлетворённая потребность»
Глава Friends of Cancer Research Джефф Аллен заявил, что подобные форматы встреч демонстрируют сохраняющуюся вовлечённость FDA в решение реальных проблем редкомедицинского сообщества и в продвижение терапий для малых групп пациентов.
По его словам, у отрасли есть возможности для внедрения более современных подходов к дизайну исследований — в том числе для разработки «новых моделей испытаний» и повышения эффективности клинических программ. Это, как отметил Аллен, может ускорить появление новых терапий для направлений, где сохраняется значительная неудовлетворённая потребность.
Ситуация с Angelman и общий запрос от сообщества
Представитель Foundation for Angelman Syndrome Therapeutics — организации, которая выступает в интересах пациентов с редким нейрогенетическим заболеванием — также подтвердил участие в встрече. В заявлении подчёркивалось, что для болезней с небольшим числом пациентов часто требуется регуляторная ясность, поскольку сохраняются барьеры, включая сложные истории клинических данных и ограниченные возможности оценки безопасности и эффективности терапии.
Предыстория: давление на администрацию и поддержка в период Трампа
В апреле коалиция организаций по редким заболеваниям обращалась к президенту Дональду Трампу и другим руководителям системы здравоохранения с требованием усилить регуляторную определённость. Причиной стали и кадровые перестановки, и общее ощущение неопределённости в работе FDA.
Редкие пациентские организации отмечают, что в первый срок Трампа им удалось добиться ощутимого результата: президент поддержал федеральное законодательство, позволяющее неизлечимо больным пациентам получать доступ к экспериментальным методам лечения. Закон был подписан в 2018 году.