Глава департамента здравоохранения США Роберт Ф. Кеннеди-младший заявил на слушаниях в Сенате, что не имеет отношения к решению Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) отказать в одобрении препарата Replimune (RP1) для лечения распространённого рака кожи. По словам Кеннеди, вопрос находился исключительно в компетенции руководства FDA, а именно — комиссара ведомства доктора Марти Макари.
Сенатские слушания и бюджет на 2027 год
Выступление Кеннеди состоялось в среду, когда сенаторы обсуждали бюджет президента Дональда Трампа для Министерства здравоохранения и социальных служб США (HHS) на финансовый 2027 год. В ходе разговора он подчеркнул, что «не имеет отношения к этому решению».
Почему FDA отклонило препарат RP1
В начале этого месяца FDA отказалось одобрить Replimune. Причина, на которую указало ведомство, связана с тем, как компания организовала клиническое исследование.
Регулятор посчитал недостаточным опорный набор данных: в основе лежала работа с одной экспериментальной группой (так называемое исследование с одной ветвью, или single-arm study), при этом у препарата не было контрольной группы для корректного сравнения эффективности. В письме об отказе FDA потребовало представить данные из хорошо контролируемого клинического испытания, где будет показано наличие достаточных доказательств эффективности.
Ответ Кеннеди: «решение принял FDA, и оно основано на оценке экспертов»
Комментируя отказ, Роберт Ф. Кеннеди-младший отметил, что решение было продуктом работы самого FDA и что в правильности процедуры он полагается на позицию руководства ведомства. Он сообщил, что ему передали выводы комиссии, рассматривавшей препарат.
«Это решение исходит от FDA, и мы доверяем их процессу. Также мне сказали, что все панели, которые изучали этот препарат, единогласно выступили против… потому что, как представляется, он не показывает ожидаемого эффекта», — заявил Кеннеди.
Реакция рынка: акции Replimune упали почти на 70%
После первого отказа, а затем и повторного решения об отказе в одобрении в течение двух лет, финансовые результаты компании ощутимо ухудшились. Акции Replimune снизились почти на 70% с момента отклонения препарата FDA во второй раз.
При этом в среду бумаги компании показали рост примерно на 15%. Движение котировок связывают с публикацией во вторник вечером в Wall Street Journal — там утверждалось, что комментарии Кеннеди о содержании решения и роли комиссии не соответствуют действительности.
Дискуссия вокруг роли руководителей FDA
В материале, вызвавшем обсуждение, акцент сделали на фигуре руководителя регуляторного направления — Vinay Prasad (Винай Прасад). Ранее он уже попадал в фокус критики в Wall Street Journal из‑за подхода к регуляторным решениям.
Отдельно отмечалось, что Прасад заявил о намерении покинуть агентство в апреле.
Что утверждает компания и медицинское сообщество
Авторы публикации ссылались на онкологов и врачей, участвовавших или сотрудничавших с клиническими исследованиями препарата, которые считают, что его эффективность подтверждена. В тексте также критиковали Кеннеди за заявление на слушаниях в Капитолии неделей ранее о том, что комиссар Макари «принял правильное решение не одобрять» лекарство.
В публикации утверждалось, что «лишать пациентов жизненно важного лечения без понятных причин — это неправильный подход к изменениям». Авторы призвали, в случае если Макари не согласен с оценкой доказательств, провести кадровые изменения в руководстве FDA.
Позиция Replimune после отказа 10 апреля
Сама Replimune после решения, вынесенного 10 апреля, заявляла, что не согласна с трактовкой FDA относительно достаточности данных для одобрения. Компания также указывала, что регулятор, по её мнению, мог противоречить собственным позициям, которые ранее озвучивались на встрече в сентябре.
На запрос о комментарии компания тогда не дала ответа сразу.
Официальная позиция HHS: решение приняли специалисты
Представитель HHS — ведомства, которое курирует FDA, — Andrew Nixon (Эндрю Никсон) заявил, что отказ основан на оценке научных специалистов. По его словам, «сотрудники FDA — карьерные учёные и старшее руководство в Центре по оценке и исследованиям биологических препаратов (Center for Biologics Evaluation and Research) единогласно пришли к выводу, что текущие доказательства по (препарату Replimune) не соответствуют стандартам доказательности, необходимым для регуляторного одобрения».
Справка: что означает «контрольная группа» и почему это важно
Контрольная группа — это часть участников исследования, с которой сравнивают результат у тех, кто получает препарат. Такой дизайн позволяет отличить эффект лекарства от естественного течения болезни, влияния сопутствующей терапии и других факторов. Когда в исследовании используется только одна группа без контроля, регулятору сложнее убедиться, что наблюдаемое улучшение связано именно с действующим веществом.
Вокруг Replimune и решений FDA теперь разворачивается не только научная, но и политико-административная дискуссия: стороны расходятся в оценке того, кто именно ответственен за отказ и насколько полно регулятор учёл имеющиеся доказательства.