Американское управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) объявило о старте двух пилотных клинических исследований в формате proof-of-concept (то есть «подтверждение концепции») с возможностью передачи данных в режиме реального времени. Параллельно регулятор опубликовал запрос на предоставление информации (Request for Information, RFI) — документ, в котором власти собирают мнения отрасли о том, как должен быть устроен пилотный проект, чтобы затем доработать его под практические нужды. Соответствующая программа планируется к запуску этим летом.
Что именно запускает FDA
В основе инициативы — более быстрый и «прозрачный» обмен клиническими сигналами между участниками исследования и регулятором. Под сигналами в данном контексте обычно понимают потенциально важные наблюдения о безопасности или эффективности: например, отклонения по нежелательным явлениям, изменения показателей состояния пациентов или другие индикаторы, которые способны повлиять на дальнейшее понимание рисков и пользы препарата.
Регулятор провёл отдельные встречи с каждой компанией-спонсором, чтобы согласовать критерии, по которым такие сигналы должны передаваться в FDA в реальном времени. Это необходимо, чтобы данные поступали не «в общем виде», а в структурированном формате, который можно валидировать и интерпретировать без задержек.
Какие исследования будут проходить пилот в реальном времени
В рамках инициативы FDA обозначило два направления — исследования разных фаз и для разных онкологических показаний.
AstraZeneca реализует многоцентровое исследование фазы 2 под названием TRAVERSE. Оно проводится у пациентов с мантийно-клеточной лимфомой (mantle cell lymphoma), которые ранее не получали лечение (treatment-naïve). В проекте участвуют The University of Texas MD Anderson Cancer Center и University of Pennsylvania.
Amgen проводит исследование фазы 1b под названием STREAM-SCLC. Оно ориентировано на пациентов с мелкоклеточным раком лёгкого ограниченной стадии (limited-stage small cell lung carcinoma). На данный момент продолжается финальный выбор площадок проведения исследования (final site selection in process).
Проверка технической модели и подтверждение осуществимости
FDA отметило, что получило и валидировало сигналы по исследованию AstraZeneca через Paradigm Health. Важность этого шага в том, что регулятор тем самым подтверждает осуществимость технического механизма: данные действительно можно передавать так, чтобы FDA могло их проверять и использовать по мере продвижения исследования, а не только после завершения набора данных и подготовки официальной заявки.
Позиция руководства FDA
Комиссар FDA Марти Макэри (Marty Makary) подчеркнул, что традиционная модель клинических испытаний исторически строилась иначе: ключевые сигналы могли доходить до регулятора спустя годы. По его словам, новая стратегия направлена на то, чтобы специалисты FDA могли видеть данные по безопасности и конечным точкам (endpoints) по мере того, как само исследование развивается.
«For 60 years, we’ve been conducting clinical trials in the same way, where key data signals can take years to reach the FDA», — заявил Макэри. «We are boldly advancing a modern approach whereby FDA scientists can view safety signals and endpoints in real time as a trial progresses».
Конечные точки (endpoints) — это заранее определённые показатели, которые помогают оценить эффективность или безопасность терапии. Примеры могут включать время до прогрессирования заболевания, частоту определённых исходов или динамику клинических параметров.
Чем «реальное время» отличается от традиционного подхода
Главное отличие пилотной модели — скорость передачи сведений. В классическом сценарии данные с исследовательских площадок сначала поступают к спонсору, затем проходят аналитическую обработку, после чего формируется пакет для регулятора. В новом подходе предполагается, что отчётность может направляться непосредственно в FDA по мере того, как идут испытания, а не только после завершения ключевых этапов и подачи материалов.
Запрос на информацию: как формируют пилот
Параллельно FDA выпустило Request for Information — документ, в котором собираются предложения по дизайну пилотного проекта. Регулятор запрашивает мнения по вопросам, связанным с тем, как должна работать программа: от процедур внедрения до того, как оценивать её результаты.
В частности, интересуют:
- проектирование пилота (pilot program design);
- механизмы внедрения (implementation);
- метрики оценки (evaluation metrics);
- критерии успеха (success criteria).
Календарь пилотной программы
FDA будет принимать комментарии до 29 мая 2026 года. При этом регулятор планирует:
- в июле — опубликовать итоговые критерии отбора;
- в августе — завершить выбор участников пилота.
Справка: почему это важно для отрасли
Реалтайм-подход в клинических исследованиях нацелен на то, чтобы регулятор быстрее получал сигналы о безопасности и эффективности. Для пациентов это потенциально означает более оперативное реагирование на важные наблюдения, а для компаний — возможность раньше выявлять проблемные моменты и уточнять ход исследования. Для регуляторной системы — это шаг к современным цифровым процессам надзора, где данные становятся доступными не «после факта», а в ходе испытаний.