Акции Agios Pharmaceuticals (NASDAQ:AGIO) резко просели на торгах в пятницу — снижение составило 13%. Причина — решение компании не продолжать разработку препарата тебапиват (tebapivat) в группе пациентов с миелодиспластическими синдромами низкого риска (LR-MDS) после результатов фазы 2b, которые оказались ниже ожиданий.
Почему компания остановила продолжение программы в LR-MDS
В своем заявлении Agios указала, что итоги исследования не достигли заранее установленного порога эффективности, который необходим для перехода к следующему этапу разработки «следующего поколения» перорального активатора пируваткиназы. В биофарме такие пороговые критерии обычно задаются до старта испытаний: они служат ориентиром, подтверждают ли данные потенциал терапии и оправдывают ли дополнительные вложения в клиническую программу.
Фактически это означает, что, несмотря на наличие некоторых признаков биологического воздействия, препарат не показал клинической пользы у достаточного числа участников, чтобы компания могла двигаться дальше в выбранной для LR-MDS стратегии.
Подробности исследования фазы 2b
Испытание носило открытый характер (open-label) и проводилось в нескольких центрах. Длительность составила 24 недели. Участники получали тебапиват один раз в сутки в трех дозировках — 10 мг, 15 мг и 20 мг.
Всего в исследовании участвовали 65 пациентов с диагнозом LR-MDS и анемией. Это важный контекст: миелодиспластические синдромы — это группа заболеваний костного мозга, при которых форменные элементы крови вырабатываются неправильно, а у многих пациентов ключевой проблемой становится анемия. Под «низким риском» обычно подразумевают более медленное течение заболевания по сравнению с вариантами высокой степени риска.
Как оценивали эффект
Главной (первичной) целью исследования было достижение трансфузионной независимости. В протоколе она определялась как отсутствие переливаний крови в течение восьми последовательных недель на фоне лечения в течение 24-недельного периода.
Что показал препарат и почему этого оказалось недостаточно
По данным компании, тебапиват продемонстрировал признаки биологической активности. Такой термин означает, что препарат, вероятно, воздействовал на целевой механизм в организме — например, влияя на метаболические процессы клеток или маркеры, связанные с работой пируваткиназы.
Однако клинический эффект — то есть улучшение состояния пациентов, измеряемое выбранными конечными точками — не был достигнут в нужной степени. Именно поэтому результаты не позволили Agios выполнить внутренний критерий продвижения программы.
При этом безопасность препарата оценивалась как приемлемая: тебапиват хорошо переносился на всех уровнях доз, и компания не выявила новых тревожных сигналов по профилю безопасности.
Реакция руководства Agios
Комментируя итоги, Sarah Gheuens, Chief Medical Officer и руководитель R&D в Agios, отметила, что результаты фазы 2b дополнительно подчеркивают сложность биологии миелодиспластических синдромов низкого риска и трудности подбора тех пациентов, которые с наибольшей вероятностью могут получить пользу от терапии.
Сфокусированность на других показаниях: что будет дальше
Несмотря на остановку направления в LR-MDS, в компании подчеркивают, что видят потенциал тебапивата при лечении серповидно-клеточной болезни (sickle cell disease). Это наследственное заболевание гемоглобина, при котором нарушается нормальная форма эритроцитов и повышается риск осложнений, связанных с хронической анемией и сосудистыми проблемами.
Agios планирует во второй половине 2026 года представить «топлайновые» результаты (то есть предварительные обобщенные итоги) фазы 2 в серповидно-клеточной болезни. Обычно такие данные включают ключевые конечные точки эффективности и основные результаты по безопасности, но без полной детализации, которая выходит позже в виде расширенных отчетов.
Справка: что означает решение для инвесторов и разработчиков
Когда компания решает не продвигать препарат после промежуточного этапа, это часто влияет не только на котировки, но и на дальнейшее распределение ресурсов. Для фармсектора это сигнал о том, что выбранная комбинация «механизм действия + целевая группа пациентов + клинические конечные точки» не дала требуемых результатов. При этом отсутствие успеха в одном показании не отменяет гипотезу о пользе в другом — именно поэтому Agios сохраняет интерес к тебапивату в серповидно-клеточной болезни.