Акции Insmed Incorporated (NASDAQ: INSM) в ходе электронных торгов после закрытия биржи снизились примерно на 2% во вторник, 24 марта. Падение произошло после объявления компании о прекращении программы по лечению гнойного гидраденита (hidradenitis suppurativa, HS) — заболевания, которое сопровождается болезненными воспалительными узлами и абсцессами. Решение связано с результатами неудачного клинического исследования фазы 2b.
Почему Insmed остановила программу по HS
Компания сообщила, что прекращает дальнейшую разработку препарата бренсоκатиб (brensocatib) в показании гнойный гидраденит. Основанием стали итоги исследования CEDAR, где препарат тестировался у взрослых пациентов с умеренной и тяжелой формой HS.
Ключевой момент — в работе не были достигнуты заранее определенные показатели эффективности. Это означает, что результаты по основным и дополнительным целям (endpoint’ам) в обеих тестовых дозировках не подтвердили клиническую пользу по сравнению с плацебо.
Что показало исследование CEDAR
В исследовании CEDAR оценивалась эффективность бренноскатиба в двух режимах: 10 мг и 40 мг. Ученые смотрели на динамику общего числа абсцессов и воспалительных узлов — параметр, который в HS считается важным индикатором активности болезни.
На 16-й неделе участники, получавшие бренноскатиб:
- в группе 10 мг добились снижения общего числа абсцессов и воспалительных узлов на 45,5% от исходного уровня;
- в группе 40 мг — на 40,3% от исходного уровня.
Для сравнения, в группе плацебо наблюдалось более выраженное улучшение — снижение на 57,1%. Иными словами, участники, не получавшие активное лечение, показали лучший результат, чем обе дозировки препарата.
Терминология простыми словами
Фаза 2b — это стадия клинических испытаний, на которой обычно проверяют, есть ли у препарата заметный эффект у пациентов и насколько он отличается от плацебо, при этом продолжая оценивать безопасность.
Плацебо — «пустышка» без действующего вещества; сравнение с плацебо помогает отличить реальный терапевтический эффект от естественных колебаний симптомов или эффекта ожидания.
Endpoint (конечная точка) — заранее определенный показатель, по которому судят об эффективности лечения. Если endpoint’ы не достигнуты, препарат не получает подтверждения клинической пользы в рамках конкретного исследования.
Безопасность: новых сигналов не выявили
По словам Insmed, бренноскатиб переносился хорошо. Компания отметила, что новых сигналов по безопасности не обнаружили, включая группу 40 мг — это на сегодня самая высокая доза бренноскатиба, которую Insmed изучала в клинических исследованиях.
Во время 16-недельного периода лечения, контролируемого плацебо, доля пациентов с нежелательными явлениями, возникающими на фоне терапии (treatment-emergent adverse events), составила:
- 55,4% — в группе 10 мг;
- 42,9% — в группе 40 мг;
- 45,7% — в группе плацебо.
Как было устроено исследование
CEDAR — это рандомизированное, двойное слепое и контролируемое плацебо исследование фазы 2b. В нем участвовали 214 пациентов на 72 площадках по всему миру.
Участников случайным образом распределяли в три группы: ежедневный прием бренноскатиба 10 мг, ежедневный прием бренноскатиба 40 мг либо плацебо. Продолжительность лечения — 16 недель.
Что дальше
Insmed планирует представить результаты исследования на будущем медицинском конгрессе. В комментариях компания подчеркнула, что разработка терапии при HS осложняется отсутствием хорошо установленных доклинических животных моделей — то есть таких способов воспроизведения болезни у животных, которые надежно предсказывают, как препарат сработает у людей.
Таким образом, несмотря на приемлемый профиль переносимости, CEDAR не подтвердило эффективность бренноскатиба по заданным критериям, из-за чего Insmed приняла решение остановить развитие препарата в показании HS.