Акции Plus Therapeutics, Inc. (NASDAQ:PSTV) подскочили на 6,7% в среду после решения Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) предоставить препарату REYOBIQ статус орфанного лекарственного средства. Обозначение связано с лечением педиатрических злокачественных глиом — редких и крайне агрессивных опухолей головного мозга у детей.
Почему рост акций пришёлся именно на орфанный статус
Поводом для позитивной реакции рынка стало предоставление Orphan Drug Designation препарату REYOBIQ (rhenium Re186 obisbemeda). FDA признало перспективность разработки для применения в детской онкологии и тем самым обозначило её потенциальную значимость для пациентов с заболеванием, где сегодня остаются ограниченные варианты терапии и неблагоприятные прогнозы.
Что именно включило FDA в орфанное показание
Важно, что регулятор согласовал более широкую формулировку показаний, чем изначально запрашивала компания. Если исходный запрос был сфокусирован на педиатрических злокачественных глиомах, то в итоговом решении FDA охватило также детскую эпендимому — ещё одну редкую разновидность опухолей центральной нервной системы.
Педиатрические злокачественные глиомы — это редкие и быстро прогрессирующие опухоли головного мозга. Для таких пациентов характерны агрессивное течение болезни и сложность достижения стойкого результата лечения. Даже при применении стандартных подходов, включая хирургическое вмешательство и лучевую терапию, рецидивы нередко возникают снова, что подчёркивает необходимость новых терапевтических стратегий.
Орфанный статус: что это означает и какие даёт преимущества
FDA выдаёт Orphan Drug Designation исследовательским препаратам, которые разрабатываются для лечения редких заболеваний. В американской практике заболевание считается редким, если им страдают менее 200 000 человек в стране.
Получение статуса не является регистрацией лекарства и само по себе не гарантирует одобрение к продажам. Однако оно может существенно облегчить разработку за счёт ряда стимулов, среди которых:
- возможность получить до семи лет рыночной эксклюзивности после одобрения препарата;
- налоговые льготы в части расходов на соответствующие клинические исследования;
- освобождение от некоторых регуляторных сборов.
Как решение FDA вписывается в ход разработки REYOBIQ
Новый орфанный статус опирается на уже накопленный прогресс по программе REYOBIQ. В частности, компания завершила встречу типа B с FDA — такой формат предполагает более детальное обсуждение плана разработки и стратегии клинических исследований.
В контексте REYOBIQ обсуждение было связано с развитием лечения в области лептоменингеальных метастазов. Дополнительно учитываются клинические данные из исследования ReSPECT-LM, а также продолжается продвижение программ Phase 1 и Phase 2.
Что известно о клиническом статусе REYOBIQ
Кроме того, Plus Therapeutics получила от FDA разрешение (clearance) для Investigational New Drug application — заявки на проведение клинических исследований. Это даёт компании возможность оценивать REYOBIQ у педиатрических пациентов с высокозлокачественными глиомами и эпендимомой.
Plus Therapeutics позиционирует себя как клиническая фармацевтическая компания, которая разрабатывает таргетные радиотерапевтические подходы с использованием платформенных технологий, ориентированных на лечение опухолей центральной нервной системы.
Справка: что такое REYOBIQ и почему он может быть интересен онкологам
REYOBIQ — это радиотерапевтическая разработка, обозначенная формулой rhenium Re186 obisbemeda. Такие препараты обычно строятся вокруг идеи точечной доставки радиационного воздействия к опухолевым клеткам, чтобы повысить эффективность терапии и потенциально снизить ущерб для здоровых тканей. Именно поэтому для агрессивных детских опухолей, где стандартные методы часто не предотвращают возврат болезни, подобные разработки вызывают повышенный интерес.